En els darrers dies hem llegit titulars com: «Científicos descubren un tratamiento que hace remitir la ceguera» El Confidencial (29/09/2015). Aquestes notícies han generat un gran entusiasme entre totes aquelles persones que pateixen pèrdua de visió i que estan esperant un tractament que funcioni per a ells. Però que hi ha de cert en aquestes notícies?
Fa poc més d’un any tothom estava molt emocionat front un assaig clínic que utilitzava cèl·lules del propi pacient per a tractar la degeneració macular associada l’edat (AMD). Això va suposar l’assoliment d’una gran fita. Va ser el primer assaig clínic amb cèl·lules mare pluripotents induïdes, també conegudes com a cèl·lules iPS, que van acabar essent transformades en cèl·lules de l’epiteli pigmentari de la retina (RPE). Poc després, a l’octubre de 2014, Advanced Cell Technologies, anunciava resultats favorables del seu assaig clínic basat en el trasplantament de cèl·lules mare per tractar la malaltia de Stargardt i l‘AMD. Una altra vegada amb cèl·lules RPE, en aquest cas derivades de cèl·lules mare d’origen embrionari.
Des de que es van descobrir les cèl·lules mare embrionàries al 1981, s’ha investigat intensament sobre les seves aplicacions per a regenerar teixits. Aquestes cèl·lules poden convertir-se en qualsevol tipus de cèl·lula del cos; no obstant, la seva investigació no ha estat fàcil ja que comporta una sèrie de riscs: la possible formació de tumors i el rebuig immunològic.
Malgrat tot, l’ull és un òrgan fàcilment accessible i hi han procediments quirúrgics nous que permeten el trasplant de cèl·lules a llocs específics en la part posterior de l’ull.
Encara que l’ull és un òrgan estructuralment complex, el nombre dels diferents tipus de cèl·lules que conté la retina és baix i les teràpies amb cèl·lules mare poden adreçar-se a reemplaçar un sol tipus de cèl·lules, ja siguin les cèl·lules epitelials pigmentades, les cèl·lules ganglionars o els fotoreceptors.
També cal tenir en compte que al ser un òrgan relativament petit, el nombre de cèl·lules mare requerides per a un procediment deuria de ser teòricament inferior al que faria falta en altres òrgans més grans.
Després de que les cèl·lules mare siguin subministrades en el lloc afectat de la retina, la naturalesa immunològica privilegiada de l’ull minimitza els riscos de rebuig del teixit, principal preocupació pel trasplant en altres òrgans. A més, les nombroses eines disponibles per a mesurar l’estructura i la funció ocular permeten la contínua avaluació i monitoratge de la funció de les cèl·lules mares implantades.
Els anteriors avantatges han posat els trastorns de la retina a l’avantguarda de la investigació clínica basada en stem cells.
La pregunta important a plantejar-se seria: a qui li pot anar bé aquests tipus de tractaments?.
Per a respondre a l’anterior qüestió hauríem de considerar diferents aspectes:
1) el tipus de cèl·lula mare que s’utilitzi
2) el tipus de cèl·lula mare ocular
3) el tipus d’assaig clínic
1) Tipus de cèl·lula mare o stem cells
Un aspecte fonamental en la teràpia de cèl·lules mare fa referència a la font de recol·lecció d’aquestes cèl·lules. Els primers intents van utilitzar cèl·lules d’origen embrionari, però consideracions de caràcter ètic han dut als investigadors a explorar altres possibles fonts. Una d’aquestes alternatives implica el tractament de cèl·lules somàtiques adultes per a convertir-les en cèl·lules mare pluripotents induïdes (iPSs) que llavors poden ser utilitzades com a font de material per desenvolupar un teixit determinat. Una altra possibilitat seria utilitzar cèl·lules mare adultes que formen part en condicions normals de diferents teixits; les cèl·lules mare adultes es poden adreçar cap a vies de desenvolupament alternatiu i utilitzar-se per a reemplaçar tipus de teixits diferents d’aquells pels que estaven destinats.
2) Tipus de cèl·lula mare de l’ull
Per una banda caldria destacar els diferents estudis relacionats amb les cèl.lules de l’epiteli pigmentari (RPE). Aquestes no són cèl·lules fotosensibles sinó que són cèl·lules de suport, i diferents assajos clínics demostren que el reemplaçament de cèl.lules del RPE malmeses en, per exemple, pacients amb degeneració macular associada a l’edat (DME) restaura la pèrdua de visió abans que els fotoreceptors es danyin; per tant, aquest aproximament mostra un important potencial per salvar una pèrdua de visió que d’una altra manera seria irreversible.
Desafortunadament, el trasplantament de cèl·lules del RPE no pot reparar la visió de moltes de les persones que actualment estan vivint en condicions de baixa visió o són cecs totals. En la majoria d’aquests casos, l’única via de restaurar la visió és reemplaçant els fotoreceptors danyats, que són les cèl·lules sensibles a la llum. Hi ha dos tipus de fotoreceptors: els cons i els bastons. Els cons són necessaris per a mantenir una adequada visió central i els bastons són els responsables de la visió perifèrica i nocturna.
Tot i que hi ha diferents grups que hi estan treballant, l’aconseguir fotoreceptors a partir de cèl·lules mare és complicat; per tant, quan ja hi ha un dany de fotoreceptors el que cal és aconseguir reemplaçar els fotoreceptors malmesos i no només cèl·lules mare de RPE (i la majoria de titulars quan parlen de cèl·lules mare, fan referència a cèl·lules RPE).
3) Tipus d’assaig clínic
Habitualment, en un assaig clínic els participants es sotmeten a algun tipus d’intervenció (ja sigui mitjançant l’ús de fàrmacs o bé amb trasplantament de stem cells). Els pacients es divideixen en dos grups de manera que uns reben el tractament i els altres reben el que es coneix com a placebo; l’objectiu és avaluar si la nova intervenció és eficaç i segura. Cal que quedi clar que un assaig clínic no és un tractament sinó que és un procediment experimental. No obstant, no ha de sorprendre que hi hagi persones participants que tinguin la sort de millorar amb la intervenció realitzada durant l’assaig.
Actualment hi ha diferents assajos clínics en marxa per tractar les malalties que comporten pèrdua de visió, fonamentats en teràpies amb cèl·lules mare que estan mostrant resultats esperançadors.